本报记者 丁玲 通讯员 马一禾

提到造血干细胞移植，很多人会想到血液病，特别是白血病。其实这项技术，在遗传代谢罕见病、先天免疫缺陷、恶性肿瘤等多类疾病的治疗中，都发挥着至关重要的作用。

近日，一名患有遗传代谢罕见病——肾上腺脑白质营养不良的8岁少年，在河南省儿童医院郑州儿童医院的儿童专属移植仓内完成造血干细胞移植，重获新生。

半年前家住安阳的8岁男童航航（化名）忽然近视了。本来挺好的视力，上课看不清黑板，照镜子看不清自己。

父母带他到当地医院眼科就诊，但航航的近视不但没有控制，反而急转直下。不到半年，视力损伤严重且不断进展。

怎么办？一家人心急如焚，航航的妈妈决定带航航到北京就医。

在北京儿童医院，航航的病得到了确诊，不是近视，竟然是一种罕见病——肾上腺脑白质营养不良.

据介绍，肾上腺脑白质营养不良(ALD)是X连锁隐性遗传病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上在儿童或青少年期起病，发病率率低，95%是男性，5%为女性杂合子，具有“传男不传女”特征。临床症状表现多样，例如智力减退、行为异常、听力下降、构音及吞咽困难、肌力增高、步态不稳、反复抽风等。

肾上腺脑白质营养不良病情发展迅速，若想从根本上遏制进一步病变，需要进行造血干细胞移植，但是，治疗周期长以及高昂的花销，都困扰着航航一家。

“去河南省儿童医院吧，那里也是北京儿童医院郑州医院，有儿童专属的移植仓，我们也会定期过去坐诊查房。”北京儿童医院血液肿瘤中心秦茂权教授了解到他们的情况，积极联系了河南省儿童医院血液肿瘤科主任刘炜，安排航航在郑州进行骨髓移植。

在河南省儿童医院，航航的姐姐与他骨髓配对成功，造血干细胞移植紧锣密鼓的进行着。清除掉自身的造血细胞后，姐姐的造血干细胞缓缓地输进航航的体内，一切渐渐有了希望。与此同时，河南大病医保等报销，极大地减轻了患儿的家庭负担。

在航航的主管医生田亮以及移植仓内医护人员的悉心呵护下，姐姐的干细胞在航航的身体里生根发芽，白细胞逐渐生长。

“孩子已经顺利出仓，接下来还要在普通病房进行后续治疗，但是最艰难的一步已经迈出，我们会陪着他，帮他度过难关。”血液肿瘤科的医护人员说。